Le fonti per gli studi clinici di seguito riportati sono:
National Institute of Health – USA (lingua inglese)
https://www.clinicaltrials.gov/ dove si trovano gli studi clinici avviati nel link mondo; Registro Europeo delle Sperimentazioni
Cliniche https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search AIOM Associazione Italiana di Oncologia Medica – Studi clinici in Italia https://studiclinici.aiom.it/studi-clinici/1,108,1,
Alla fine un GLOSSARIO con i termini specifici relativi agli studi clinici.
Quando un paziente affetto da GIST non risponde alle terapie standard con i farmaci approvati dagli organi regolatori, quali Imatinib (farmaco di prima linea), Sunitinib (farmaco di seconda linea) e Stivarga/Regorafenib (farmaco di terza linea), il medico può ritenere opportuno proporre al paziente uno degli studi clinici che sperimentano nuovi farmaci per i GIST o combinazioni di farmaci. Ci sono studi clinici in cui si sperimentano nuovi farmaci in prima, seconda o terza linea, nella speranza che questi possano dare risultati migliori di quelli che si stanno ottenendo con le terapie standard. Esistono studi clinici in cui si sperimenta una combinazione di farmaci, o una alternanza di farmaci con l’aspettativa che ciò possa dare risultati migliori rispetto al trattamento mono farmaco. Ogni nuovo approccio terapeutico in campo sperimentale non avrà applicazione immediata, ma necessita di ulteriori conferme e passeranno diversi anni prima che diventi strumento di cura per tutti.
Gli studi clinici sono classificati in quattro Fasi, le cui definizioni, di seguito riportate, sono fornite dall’NCI (National Cancer Institute).
Gli studi di Fase I: valutano il miglior modo di somministrazione del farmaco (per es. per bocca, per somministrazione endovenosa, per iniezione) e la dose ottimale. La dose è di solito aumentata poco alla volta per trovare la dose massima che non provochi effetti collaterali nocivi. Gli studi clinici di Fase I includono di solito un piccolo numero di pazienti.
Gli studi di Fase II: studiano la sicurezza e l’efficacia di un farmaco, valutano se il nuovo trattamento ha un effetto antitumorale (per esempio se riduce la dimensione del tumore o migliora i risultati delle analisi del sangue) e includono un po’ meno di 100 pazienti.
Gli studi di Fase III: confrontano i risultati ottenuti dalle persone che assumono il nuovo farmaco con quelli delle persone che fanno il trattamento standard (per vedere quale gruppo ha una percentuale di sopravvivenza maggiore o minori effetti collaterali). In molti casi gli studi passano alla Fase III solo dopo aver registrato
risultati positivi negli studi di Fase I e II. Studi di Fase III possono includere centinaia di pazienti
Gli studi di Fase IV: dopo che un trattamento è stato approvato ed è in commercio, nello studio di Fase IV si valutano gli effetti collaterali che non erano evidenti nello studio di fase III. Migliaia di persone sono coinvolte in uno studio di fase IV.
Di seguito riportiamo gli studi clinici per GIST
- Studi clinici aperti in Italia e in Europa per i quali è in corso l’arruolamento dei pazienti
- Studi approvati, non ancora aperti al reclutamento dei pazienti
- Studi clinici attivi fuori dall’Europa
- Studi clinici in corso in Italia e in Europa per i quali è chiuso l’arruolamento dei pazienti
1. STUDI CLINICI APERTI IN ITALIA E IN EUROPA PER I QUALI E’ IN CORSO L’ ARRUOLAMENTO DEI PAZIENTI
Nuovo Ripretinib nei pazienti con Gist avanzato trattati in precedenza. Studio prospettico, longitudinale, multicentrico, osservazionale in Germania.
Sponsor: ioMEDICO AG
Numero ID dello studio iOM- 120455
Inizio 17 ottobre 2024. Completamento stimato Novembre 2027 Arruolamento stimato N. 100
Centro di sperimentazione Germania, Freiburg (contatto: Matthias Zaiss, Dr. Med)
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06619275?cond=Gastrointestinal%20Strom al%20Tumors&page=5&rank=117.
(PEAK) Studio di fase III, randomizzato di bezuclastinib ( CGT9486) + Sunitinib vs Sunitinib in soggetti con GIST localmente avanzato, non operabile o metastatico. Lo studio internazionale open label, multicentrico di CGT9486 in combinazione con sunitinib vuole fare due valutazioni:
- confermare la dose di una formulazione aggiornata di CGT9486 da utilizzare in circa 20 pazienti che hanno ricevuto più linee terapeutiche precedenti;
- valutare le interazioni farmacologiche tra CGT9486 e sunitinib in circa 18 pazienti che hanno ricevuto almeno due precedenti linee di terapia. La seconda parte dello studio arruolerà fino a 350 pazienti intolleranti o che hanno fallito un precedente trattamento con solo imatinib e confronterà l’efficacia di CGT9486 più sunitinib rispetto a sunitinib da solo con i pazienti randomizzati in modo 1:1. Sponsor Cogent Biosciences, INC
Arruolamento in corso 442 partecipanti
Inizio Aprile 2022; Completamento Settembre 2026
Centri di sperimentazione 125: USA 36; Argentina 2; Australia 2; Brasile 3 ;
Canada 4; Cile 2; Danimarca 1; Cecoslovacchia 3; Francia 8: Bordeaux, Istituto Bergonie;; Lille, Center Oscar Lambret; Rennes, Centre Eugene; Lyon , Centro Leon Bernard; Marsiglia AP-HM ; Saint Herblain; Tolosa; VilleJui, Gustave Roussy; Germania 5; Hong Kong 3; Ungheria 1; ITALIA 12: Aviano, Centro riferimento Oncologico; Bologna Policlinico S. Orsola; Brescia, ASST degli Spedali civili di Brescia; Candiolo IRCCS Fondazione e Istituto di Candiolo; Firenze Azienda ospedaliera universitaria Careggi; Meldola Istituto Romagnolo per lo studio dei tumori “Dino Amadori” ; Milano Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori ; Milano Istituto Europeo di oncologia; Palermo Azienda ospedaliera Univ. Policlinico Giaccone, Palermo; Roma policlinico Universitario Campus Biomedico; Rozzano Istituto clinico Humanitas; Verona Azienda Ospedaliera Univ. Integrata Verona- ospedale Borgo Trento Verona.) Korea 5; Messico 3; Norvegia 2; Olanda 4; Polonia 4; Spagna 11; Svezia 2; Taiwan 5; UK 7.
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05208047?cond=Gastrointestinal%20Strom al%20Tumors&page=8&rank=198
Studio di Fase III di Crenolanib , randomizzato, doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico in soggetti con GIST avanzato o metastatico con mutazione D842V nel Gene PDGFRA.
Sponsor: Arog Pharmaceuticals
Collaboratori Centre Leon Berard, Fox Chase Cancer Centre N.ID ARO-012
Non si conosce lo stato dell’arruolamento, stimato numero 120 Inizio Agosto 2016- Completamento Agosto 2021
Centri di sperimentazione USA (n.6); Francia (n.4); Germania (3); Italia 4 (Istituto Nazionale dei Tumori Milano- contatto Elena Fumagalli; Istituto Regina Elena – Roma, contatto Virginia Ferraresi; Candiolo Torino- contatto Giovanni Grignani; Bologna Policlinico S. Orsola Malpighi, contatto Maria Pantaleo); Norvegia (1); Polonia (1); Spagna (4).
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT02847429?term=Crenolanib&cond=G astrointestinal%20Stromal%20Tumors&id=ARO- 012&aggFilters=phase:3&rank=1
(GIGIST). Studio di Fase III, multicentrico, prospettico, randomizzato per valutarel’efficacia di Imatinib adiuvante in pazienti con tumore stromale gastrointestinale a rischio intermedio con indice di grado genomico ad alto rischio. NON si conosce lo stato dell’arruolamento, stimato n. 80 né se lo studio è stato chiuso
Centro di sperimentazione Marsiglia (Francia). Contatto Sébastien Salas MD Inizio: Ottobre 2015;
completamento stimato: Ottobre 2020
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT02576080?cond=Gastrointestinal%20Strom al%20Tumors&page=3&rank=62
Studio di fase II di Avelumab in combinazione con Axitinib in pazienti con GIST non operabile/ metastatico dopo fallimento della terapia standard (AXAGIST). Lo studio vuole valutare l’attività antitumorale di avelumab in combinazione con axitinib in pazienti con GIST non operabile/metastatico con progressione dopo la seconda o terza linea di trattamento (dopo fallimento almeno di imatinib e sunitinib), in termini di (PFS).
Sponsor: Maria Sklodowska-Curie Institute- Oncology Center Non si conosce lo stato dell’arruolamento; stimato n 58
Inizio 30 aprile 2019, completamento stimato per il 30 aprile 2023 Centro di sperimentazione: Varsavia, Polonia
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04258956?term=%20AXAGIST&cond=Gast rointestinal%20Stromal%20Tumors&rank=1
(Completato) LENVAGIST Studio di fase II di Lenvatinib, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo in pazienti con GIST localmente avanzato o metastatico dopo fallimento di Imatinib/Sunitinib
Sponsor Centre Léon Berard Arruolamento chiuso n 77
Inizio Gennaio 2020, completamento Settembre 2024
Centri di sperimentazione Francia: Centre Léon Bérard e Nizza, Marsiglia, Dijon, Bordeaux, Tolosa, Lille, Rennes, saint-Herblain, Reims, Vandeoeuvre-les Nancy- Lione, Villejuif, Poitier
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04193553?term=LENVAGIST&rank=1
Studio di fase II prospettico, randomizzato, multicentrico, comparativo sull’efficacia della ripresa di imatinib in combinazione con atezolizumab rispetto alla ripresa del solo imatinib in pazienti con tumori stromali gastrointestinali avanzati non resecabili (GIST) dopo il fallimento dei trattamenti standard (Atezogist)
Sponsor Centre Leon Berard
Arruolamento in corso, stimato 110 partecipanti Inizio Gennaio 2022, Completamento ottobre 2027
Centro di sperimentazione Centre Leon Berard Lyon Francia https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05152472?cond=Gastrointestinal%20Strom al%20Tumors&page=6&rank=137
Efficacia del trattamento di Imatinib dopo 10 anni di trattamento in pazienti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) (Gist-Ten). Studio di fase II, multicentrico,
randomizzato.
Sponsor Centre Leon Bernard
E’ uno studio a due bracci riguardante pazienti in trattamento con Imatinib per almeno 10 anni di trattamento con GIST localmente avanzato/metastatico. Nel primo braccio, i pazienti interromperanno il trattamento. Questo permetterà di stabilire se la reintroduzione di imatinib alla ripresa di malattia è ancora trattamento efficace per il controllo della malattia.Nel secondo braccio i pazienti continueranno il trattamento con imatinib permettendo di stabilire se la continuazione del trattamento è valido per il controllo della malattia in base al tasso di malattia non progressiva.
Arruolamento in corso n 50 partecipanti
Inizio Gennaio 2022, Compimento Gennaio 2027 Centri di sperimentazione 13 Francia
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05009927?cond=Gastrointestinal%20Strom al%20Tumors&page=8&rank=189
STUDI OSSERVAZIONALI
(Completato) The GALLOP-11 Studio Osservazionale. Convalida della analisi della mutazione nel DNA tumorale circolante con un test ddPCR come strumento diagnostico e di follow up per pazienti con un KIT Esone 11 mutato
Sponsor University Medical Center Groningen
Collaboratore Dutch Cancer Society; Responsabile A.K.L. Reyners University Medical Center Groningen
Lo studio ha come scopo la convalida della analisi della mutazione del DNA tumorale circolante con un test ddPCR come strumento diagnostico e di follow-up per i pazienti con un GIST esone 11 mutato.
Inizio Maggio 2021, Completamento settembre 2024 Arruolamento in corso n. 250 partecipanti Centri n 5 Olanda
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05178030?cond=Gastrointestinal%20 Stromal%20Tumors&term=GALLOP- 11&locStr=Groningen,%20Netherlands&country=Netherlands&state=Groning en&city=Groningen&rank=1
GIST: Valutazione delle mutazioni nei Tumori e nel DNA del tumore circolante nel plasma e misurazione della esposizione del plasma agli inibitori della Tirosina Chinasi per ottimizzare il trattamento.
NCT02331914 (ID ClinicalTrials.gov)
Sponsor University Medical Centre Groningen Collaboratori: Dutch Cancer Society.
Arruolamento in corso, stimato n. 300
Inizio Dicembre 2014, Compimento Settembre 2024 Centri di sperimentazione n. 5 Olanda ID 19082014
Il fallimento del trattamento dovuto alla resistenza primaria e secondaria è causata in parte dalle mutazioni nei geni oncogeni che causano cambiamenti nella sensibilità al farmaco. Una nuova tecnica, mediante l’utilizzo del DNA tumorale circolante nel sangue, ha permesso di valutare mutazioni in un semplice campione di sangue ottenuto dai pazienti in trattamento, e, quindi, di rilevare precocemente nuove mutazioni nel corso della malattia. Inoltre differenze nel comportamento farmacocinetico del farmaco si aggiungono alla eterogeneità osservata, e possono causare la resistenza dovuta alla sottoesposizione al farmaco e la proliferazione delle cellule tumorali meno sensibili. Questo offre la possibilità di ottimizzare e personalizzare il trattamento mirato per singoli pazienti con GIST, mediante l’adattamento tempestivo del trattamento basato su una precoce rilevazione delle mutazioni della resistenza secondaria agli inibitori della Tirosina Chinasi. Questo aiuterà anche a svelare i fattori della resistenza primaria e secondaria agli inibitori della tirosin chinasi in questo modello di malattia. https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT02331914?cond=Gastrointestinal%20Strom al%20Tumors&term=GIST&locStr=Groningen,%20Netherlands&country=Netherlan ds&state=Groningen&city=Groningen&rank=1
Database francese dei tumori esogastrici (FREGAT). Studio osservazionale per valutare gli esiti dei tumori stromali gastrointestinali dopo la chirurgia.
Sponsor University Hospital Lille Francia
Collaboratori French- Eso- Gastric Tumor working Group Istituto nazionale Tumori, Francia
Arruolamento in corso n. 15000
Inizio giugno 2014; Completamento maggio 2027
Centri di sperimentazione n. 31 in Francia (Caen, Lille, Limoges, Lyon)
Direttore dello studio: Guillaume Piessen University Hospital, Lille
https://www.clinicaltrials.gov/search?term=%20%20NCT02526095&cond=Gastroint estinal%20Stromal%20Tumors&id=%20
2 STUDI CLINICI NON ANCORA APERTI AL RECLUTAMENTO DEI PAZIENTI
Studio di fase I, non randomizzato, di Ziftomenib, un inibitore orale di Menin, in combinazione con imatinib in pazienti con GIST in fase avanzata.
Sarà valutata la sicurezza, la tollerabilità e la preliminare attività antitumorale di ziftomenib in combinazione con imatinib in pazienti adulti che sono stati precedentemente trattati con imatinib.
Sponsor Kura Oncology Inc.
Inizio dello studio Gennaio 2025. Completamento stimato Dicembre 2028 Arruolamento previsto di pazienti n. 157
Non si conoscono i centri di sperimentazione Contatto KO-MEN-015@kuraoncology.com
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06655246?cond=Gastrointestinal%20 Stromal%20Tumors&page=2&rank=31
SARC044 Studio di II fase di Bezuclastinib in combinazione con Sunitinib inpazienti con GIST
Sponsor: Sarcoma Alliance for research through Collaboration; Collaboratori :Cogent Biosciences Inc; Dana Farber Cancer Institute; The Life Raft Group. Studio open label, braccio singolo per pazienti con GIST che hanno avuto progressione in cura con sunitinib in monoterapia. I pazienti iniziano con Bezuclastinib e aggiungono sunitinib 2 settimane dopo. I pazienti continuano il trattamento fino a progressione o tossicità.
Arruolamento in corso, 40 partecipanti
Inizio stimato Marzo 2024; Completamento Giugno 2027
Centri di sperimentazione: USA : Florida Miami; Dana Farber Camncer Institute Boston; Oregon Health & Science University; Fox Chase Cancer center Philadelphia. https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06208748?term=%20SARC044&cond=Gast rointestinal%20Stromal%20Tumors&id=%20&rank=1
Studio di fase II per valutare l’efficacia di Regorafenib in specifici GIST con KIT Mutazioni dell’ Esone 17, 18, o 14 e SDHB deficienti in seconda linea post imatinib (RECIST 1.1)
Sponsor M.D. Anderson Cancer Center Numero ID 2023-0390
Inizio 18 giugno 2024; completamento stimato 1 luglio 2034 Arruolamento stimato n. 30
Contatto Neeta Somaiah , MD nsomaiah@mdanderson.org
Centro sperimentazione: USA Texas Houston MD Anderson Cancer Center
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06087263?cond=Gastrointestinal%20Strom al%20Tumors&page=5&rank=119
Studio di fase III di Ripretinib vs Sunitinib
(INSIGHT) randomizzato, multicentrico, in pazienti con GIST avanzato con specifiche mutazioni Exon di KIT precedentemente trattati con Imatinib .
Lo studio vuole comparare l’efficacia di Ripretinib vs Sunitinib nei partecipanti con GIST che hanno avuto progressione dopo la prima linea di trattamento con imatinib, presentano mutazioni concomitanti degli esoni 11+17/18 di KIT e sono senza mutazioni dell’esone 9, 13 o 14 di KIT. Dopo la progressione della malattia, determinata da una revisione radiologica indipendente, ai partecipanti randomizzatia sunitinib verrà data l’opzione di crossover per ricevere ripretinib 150 mg QD o interrompere sunitinib.
Sponsor Deciphera Pharmaceuticals LLC
Investigators : Clinical Team Deciphera Pharmaceutical LLC Arruolamento in corso n.54 partecipanti
Inizio stimato Dicembre 2023; Completamento Dicembre 2027 ID: DCC-2618-03-003
Centri di sperimentazione 49: USA, Australia, Brasile, Canada, Cile,Corea, Francia, Germania, ITALIA (Napoli Istituto Nazionale Tumori “G. Pascale; Bologna AOU policlinico Sant’orsola Malpighi; Milano Fondazione Irccs istituto Nazionale dei tumori; Padova IOV IRCCS; Palermo UOC Oncologiamedica; Roma Università Campus Biomedico di Roma). Olanda, Polonia, Spagna Taiwan, UK.
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05734105?term=INSIGHT&cond=Gastroint estinal%20Stromal%20Tumors&id=%20&rank=1
Trapianto di fegato in pazienti con GIST non resecabili con metastasi epatiche (TRANSGIST) Studio randomizzato
Sponsor Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca Spagna Arruolamento concluso
Inizio Maggio 2022; Completamento Dicembre 2025 Centri di sperimentazioe: Spagna
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04825470?term=TRANSGIST&cond=Gastr ointestinal%20Stromal%20Tumors&id=%20&rank=1
3 STUDI CLINICI AVVIATI FUORI DALL’EUROPA
Terapia con Sunitinib e Regorafenib guidata dal ctDNA per GIST. Lo scopo di questo studio di Fase II, non randomizzato, è quello di verificare se le mutazioni (cambiamenti nel DNA) negli esoni (segmenti di DNA o RNA contenenti informazioni che hanno le istruzioni per produrre proteine) nel gene KIT possono essere utilizzate per prevedere la risposta del corpo al trattamento standard di cura. Sponsor Università di Miami (USA)
Responsabile Jonathan Trant MD, PhD Università di Miami ID n.20201368
Arruolamento in corso n. partecipanti 48
Inizio Dicembre 2023; completamento Dicembre 2028 Centro di sperimentazione Università di Miami, Florida, USA
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05366816cond=Gastrointestinal%20Stromal%20Tumors&term=sunitinib%20regorafenib%20ctDNA&locStr=Miami,%20FL,%2 0USA&country=United%20States&state=Florida&city=Miami&rank=1
Temozolomide (TMZ) in GIST avanzato / metastatico con deficienza della succinato deidrogenasi (SDH) Studio di Fase II, open label, per pazienti con GIST avanzato o metastatico con deficienza di SDH. Sebbene ci siano farmaci approvati per il trattamento dei GIST avanzati/metastatici, questi farmaci sono inefficaci nel trattamento dei GIST con deficienza della SDH. Scopo dello studio è vedere se i GIST con deficienza della SDH rispondono al Temozolomide. Questo farmaco è approvato dalla FDA (USA) per il trattamento di altri tumori, il glioblastoma multiforme e l’astrocytoma anaplastico refrattario, ma non ancora per GIST. Lo studio determinerà la risposta a 6 mesi del trattamento con l’opzione di continuare se il trattamento dà beneficio fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile.
Sponsor Adam Burgoyne, MD, PhD Arruolamento concluso n. 23
Inizio Settembre 2018; completamento Giugno 2025
Centri di sperimentazione USA: California La Jolla, Università San Diego; Florida Università di Miami; Oregon, Portland Oregon Health & Science University; Pennsylvania, Philadelphia Fox Case Cancer Center.
Sponsor e Principale e responsabile: Adam Burgoyne, MD, PhD Università della California, San Diego
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03556384?cond=Gastrointestinal%20Strom al%20Tumors&page=8&rank=192Studio di Fase I di interazione farmaco-farmaco per valutare l’effetto di Ripretinib sulla farmacocinetica di un substrato sonda CYP2C8 in pazienti con GIST avanzato; studio open-label, multicentrico.
Studio di Fase I di interazione farmaco-farmaco per valutare l’effetto di Ripretinib sulla farmacocinetica di un substrato sonda CYP2C8 in pazienti con GIST avanzato; studio open-label, multicentrico.
Sponsor Decipher Pharmaceutical LLC Arruolamento in corso stimato 13 partecipanti
Inizio 22 settembre 2021; completamento luglio 2024
Centri di sperimentazione : USA– Florida: Jachsonville, Mayo Clinic; Miami Sylvester Comprehensive Cancer Center; Oregon: Portland , Oregon Health & Science University
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04530981?term=NCT04530981&cond=Gas trointestinal%20Stromal%20Tumors&id=%20&rank=1
Nuovo Un importante protocollo per valutare DCC-3009 nei GIST
Studio di fase 1 / 2, open label. Lo studio vuole valutare se DCC-3009 è sicuro, tollerabilee efficace nei trattamenti dei GIST. Lo studio avrà un approccio modulare: Dcc-3009 da solo o DCC-3009 in combinazione con altre terapie anticancro.
Sponsor Deciphera Pharmaceuticals, LLC Numero ID dello studio DCC-3009-01-001
Inizio 10 dicembre 2024, stimato completamento maggio 2028 Centri di sperimentazione USA Arizona, Michigan
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06630234?cond=Gastrointestinal%20Strom al%20Tumors&page=5&rank=108
Studio di fase 1 di INBRX-109 open label, multicentrico, non randomizzato, primo studio sull’uomo con incremento della dose ed espansione multicoorte in soggetti con tumori solidi localmente avanzati o metastatici inclusi i sarcomi GIST. Sponsor Inhibrx Biosciences, INC
Arruolamento in corso, stimato n. 240 partecipanti
Completamento Luglio 2026 Centri di sperimentazione 19 USA
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03715933?term=%20NCT03715933&cond= Gastrointestinal%20Stromal%20Tumors&id=%20&rank=1
IDRX-42 Primo studio negli umani (FIH). Studio di fase I, non randomizzato, di IDRX-42 in partecipanti con GIST metastatico o non operabile.
Sponsor IDRx, INC
E’ questo il primo studio clinico di IDRX. E’ disegnato per valutare sicurezza, tollerabilità, PH e preliminare attività antitumorale dei IDRX-42 in pazienti adulti con GIST avanzato (metastatico o non operabile)
Arruolamento in corso n.240
Inizio Agosto 2022, completamento Settembre 2026 ID N. IDRX-42-001
Centro di sperimentazione USA: Florida Università di Miami; Massachussets Boston Dana Farber Cancer Institute; Oregon Portland OHSU; Pennsylvania Philadelfia , Fox Chase Cancer Center ; Texas Houston Università del Texas.
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05489237?cond=Gastrointestinal%20Strom al%20Tumors&page=9&rank=219
Pimitespib (TAS-116) in combinazione con imatinib in pazienti con GIST (Chapter–GIST-101).Studio di fase I per valutare la massima dose tollerata di Pimitespib in combinazione con imatinib in pazienti con GIST giudicati refrattari a imatinib, la sicurezza, la farmacocinetica e gli effetti antitumorali.
Sponsor Taiho Pharmaceutical Co. Ltd Arruolamento in corso, numero stimato 78
Inizio Dicembre 2021, completamento Dicembre 2025
Sede di sperimentazione Giappone, Australia, Cina, Singapore, Taiwan.
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05245968?term=NCT05245968%20%20&c ond=Gastrointestinal%20Stromal%20Tumors&id=%20&rank=1
4 STUDI CLINICI IN CORSO IN ITALIA E IN EUROPA PER I QUALI È CHIUSO L’ARRUOLAMENTO DEI PAZIENTI
(Si hanno i risultati) Studio di Fase III di Ripretinib DCC-2618 vs Sunitinib in pazienti con GIST avanzato dopo trattamento con imatinib (INTRIGUE). Studio randomizzato, open label, internazionale multicentrico per confrontare l’efficacia di DCC-2618 con sunitinib nei pazienti che hanno avuto progressione o erano intolleranti al trattamento con Imatinib.
Sponsor Deciphera Pharmaceuticals LLC Arruolamento concluso n. 453 partecipanti.
Inizio Febbraio 2019, completamento Dicembre 2024
Centri di sperimentazione : USA 43, Argentina 2, Australia 7, Belgio 2, Canada
6,Cecoslovacchia 1, Cile 1, Corea 4, Francia 9, Germania 3, Ungheria 2, Israele 3, Italia 6 ( Policlinico Sant’Orsola Malpighi Bologna; Istituto scientifico
Romagnolo Meldola; Istituto Nazionale dei Tumori Milano; IOV Padova; Università degli studi di Palermo; Università Campus biomedico di Roma), Olanda 4, Norvegia 1, Polonia 1, Singapore 1, Spagna 12, Svezia 1, Svizzera 2, Taiwan 5, UK
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03673501?term=INTRIGUE&cond=Gastroin testinal%20Stromal%20Tumors&id=%20&rank=1
Imatinib adiuvante. Studio di Fase III, randomizzato, di 3 anni versus 5 anni di imatinib adiuvante come trattamento di pazienti con GIST operabile con alto rischio di recidiva.
Sponsor Heikki Joensuu
Collaboratori: Scandinavian Sarcoma Group Attivo Arruolamento concluso n. 255
Inizio Maggio 2015 – Completamento maggio 2033
Centro di sperimentazione Finlandia Università di HelsinkiID dello studio SSGXII https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT02413736?term=NCT02413736%20&cond= Gastrointestinal%20Stromal%20Tumors&id=%20&rank=1
Studio di fase I/II di Selinexor come singolo agente e in combinazione con Imatinib in pazienti con GIST metastatico o non operabile (SeliGIST). Lo Studio a braccio singolo, in aperto, non randomizzato multicentrico valuta la combinazione di imatinib 400mg al giorno con selinexor, orale somministrato una volta a settimana. Lo studio vuole valutare l’incremento di dose di selinexor in combinazione con la dose fissa di imatinib somministrate in cicli ripetuti di 28 giorni in pazienti con GIST avanzato/metastatico, refrattari alla TKI, seguite da un test di fase di espansione per la sicurezza e prove preliminari di attività antitumorale.
N. ID NCT04138381- GEIS 41 2017-004761-28 (EudraCT Number ).
Sponsor Grupo Espanol de Investigation en Sarcomas Arruolamento concluso, numero partecipanti 30
Inizio Agosto 2019, completamento stimato Aprile 2023 Centri di sperimentazione 6 in Spagna
https://www.clinicaltrials.gov/search?term=NCT04138381&cond=Gastrointestinal% 20Stromal%20Tumors&id=%20
Studio di fase II di Nilotinib in prima linea, non randomizzato, open label,multicentrico per il trattamento di pazienti con GIST inoperabile o metastatico. Sponsor Novartis Pharmaceuticals
ID dello studio N. CAMN107DDE06 2008-000358-11 (EudraCT Number) Attivo – Arruolamento concluso 34 partecipanti
Inizio agosto 2008. Completamento dello studio Dicembre 2024
Centri di sperimentazione: Finlandia, Francia, Germania, Italia (Istituto Nazionale dei tumori Milano-INT)
https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT00756509?term=NCT00756509&cond=Gas trointestinal%20Stromal%20Tumors&id=%20&rank=1
GLOSSARIO
Completato: lo studio clinico è finito normalmente e i partecipanti non sono più a lungo esaminati o trattati.
Expanded Access Program: Programma che permette alle aziende produttrici di fornire nuovi farmaci in sperimentazione ai pazienti con gravi malattie che non possono partecipare a studi clinici.
In aperto: Lo studio clinico in aperto è uno studio clinico in cui sia il medico sperimentatore sia i soggetti inclusi sono a conoscenza del trattamento assegnato. In doppio cieco: studio clinico in cui sia lo sperimentatore sia il paziente non conoscono l’assegnazione del paziente al tipo di trattamento, entrambi quindi non sanno chi riceve il farmaco sperimentale e chi riceve il farmaco standard o il placebo.
Osservazionale: Studio epidemiologico nel quale il ricercatore non determina l’assegnazione dei soggetti a ciascun gruppo, ma si limita ad osservare(registrare) quello che avviene nella realtà.
Placebo: il placebo è un trattamento inattivo, biologicamente inerte. Viene somministrato ai pazienti che appartengono al gruppo di controllo.
Prospettico: Studio nel quale i pazienti sono inclusi a partire dal momento in cui si decide il suo inizio.
Sospeso: Lo studio clinico ha chiuso l’arruolamento dei partecipanti in anticipo, ma potrebbe riprenderlo.
Sponsor: lo Sponsor è un individuo, una società, un’istituzione, oppure un’organizzazione che sotto propria responsabilità, dà inizio, gestisce, e/o finanzia uno studio-clinico. Le aziende farmaceutiche sono più frequentemente Sponsor di studi clinici
Studio clinico osservazionale: è uno studio che segue nel tempo l’evoluzione di un gruppo di soggetti identificati in base a determinate caratteristiche.
Uno studio osservazionale prospettico definisce il gruppo di partecipanti e lo segue nel tempo.
Uno studio osservazionale retrospettivo (o storico) identifica i soggetti da dati del passato e li studia dal periodo a cui risalgono i dati al presente.
Studio clinico randomizzato: è un tipo di sperimentazione in cui l’assegnazione al braccio sperimentale o al braccio di controllo avviene in modo casuale (random). Di norma è un programma computerizzato a decidere l’assegnazione ad uno dei due gruppi, in tal modo si cerca di eliminare i bias (errori) di selezione e di garantire che i due gruppi siano confrontabili.
Studio clinico controllato: è un tipo di sperimentazione in cui i partecipanti vengono suddivisi in due gruppi: uno riceve il trattamento sperimentale (gruppo/braccio sperimentale), l’altro riceve la terapia standard o il placebo
(gruppo/braccio di controllo).
Studio multicentrico: è uno studio al quale partecipano più ospedali (“centri”). Studio Open Label: è uno studio in cui entrambi, medico e paziente, conoscono il farmaco o il trattamento che viene somministrato.
Terminato: Lo studio ha interrotto l’arruolamento dei partecipanti in anticipo e non lo riprenderà. I partecipanti non saranno più esaminati.
