Arriva in Italia un nuovo farmaco contro due malattie rare, la mastocitosi sistemica avanzata e il tumore stromale gastrointestinale (GIST) con mutazione del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA) D842V. Dopo l’approvazione dell’EMA, della Commissione Europea e di AIFA, è quindi ufficiale il via libera definitivo per avapritinib, prodotto da Blueprint Medicines.
Un passaggio molto importante per trattare una serie di patologie che affliggono la vita di poche centinaia di persone.
“L’approvazione di Avapritinib rappresenta un enorme passo avanti per i pazienti affetti dalle varie forme di GIST: avere un farmaco mirato anche per le mutazioni è infatti una grande conquista. È la vittoria del raro nel raro e testimonia l’importanza di un continuo lavoro di analisi sulle mutazioni genetiche”.
